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FDA批准首款亚历山大病靶向药物Zanvastro
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AI 综述
亚历山大病是一种全球患病率低于百万分之一的罕见神经疾病，此前仅有对症支持治疗。该病的靶向研究源于威斯康星大学麦迪逊分校Albee Messing实验室与Ionis Pharmaceuticals超过三十年的合作。2026年10月13日，ScienceDaily报道美国FDA批准了首款直接治疗亚历山大病的药物Zanvastro，这是该病首个且唯一获批的疾病修饰疗法，通过鞘内注射每三个月给药一次，靶向降低GFAP蛋白生成。临床试验显示患者运动功能总体稳定，部分人移动能力改善。
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最新进展10月13日 08:43
FDA批准首款直接治疗亚历山大病的药物Zanvastro，为该病首个疾病修饰疗法。报道时间线
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10月13日
- ScienceDaily · Psychology30年后FDA批准首款直接治疗亚历山大病的药物Zanvastro
美国FDA批准了首款直接治疗亚历山大病的药物Zanvastro，这是该病首个且唯一获批的疾病修饰疗法，通过鞘内注射每三个月给药一次，靶向降低GFAP蛋白生成。该药源于威斯康星大学麦迪逊分校Albee Messing实验室与Ionis Pharmaceuticals超过三十年的研究，临床试验显示患者运动功能总体稳定，部分人移动能力改善。亚历山大病全球患病率低于百万分之一，此前仅有对症支持治疗。
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