30年后FDA批准首款直接治疗亚历山大病的药物Zanvastro

美国FDA批准了首款直接治疗亚历山大病的药物Zanvastro，这是该病首个且唯一获批的疾病修饰疗法，通过鞘内注射每三个月给药一次，靶向降低GFAP蛋白生成。该药源于威斯康星大学麦迪逊分校Albee Messing实验室与Ionis Pharmaceuticals超过三十年的研究，临床试验显示患者运动功能总体稳定，部分人移动能力改善。亚历山大病全球患病率低于百万分之一，此前仅有对症支持治疗。